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Cellule ingegnerizzate trattano con successo le malattie cardiovascolari e polmonari

Gli scienziati della UC San Francisco hanno dimostrato che le terapie cellulari modificate dai geni possono essere utilizzate per trattare con successo le malattie cardiovascolari e polmonari, aprendo potenzialmente la strada allo sviluppo di terapie cellulari meno costose per il trattamento di malattie per le quali attualmente ci sono poche opzioni praticabili.

Lo studio, sui topi, è il primo nel campo emergente della terapia cellulare rigenerativa a dimostrare che i prodotti di cellule staminali pluripotenti indotte appositamente ingegnerizzate chiamate cellule “HIP” possono essere impiegati con successo per trattare le principali malattie mentre sfuggono al sistema immunitario. I risultati sovvertono la risposta immunitaria che è una delle principali cause di fallimento del trapianto e pone una barriera all’utilizzo di cellule ingegnerizzate come terapia.

“Abbiamo dimostrato che le cellule HIP di ingegneria immunitaria eludono in modo affidabile il rigetto immunitario nei topi con diversi tipi di tessuto, una situazione simile al trapianto tra individui umani non imparentati. Questa evasione immunitaria è stata mantenuta nei tessuti malati e nei tessuti con scarso apporto di sangue senza l’uso di alcun farmaci immunosoppressori». ha detto Tobias Deuse, MD, Julien IE Hoffman, MD Endowed Chair in Cardiochirurgia e primo autore dello studio.

La ricerca di Deuse è un esempio di “terapia vivente”, un pilastro emergente della medicina in cui i trattamenti sono ampiamente definiti come cellule umane e microbiche viventi selezionate, modificate o progettate per trattare o curare le malattie.

Lo studio appare in PNAS ( Proceedings of the National Academy of Science ).

Le “cellule staminali universali” evitano il rilevamento immunitario

Le prospettive di generare cellule specializzate in un piatto che può essere trapiantato in pazienti per curare varie malattie sono incoraggianti, riferiscono gli scienziati. Tuttavia, il sistema immunitario riconoscerebbe immediatamente le cellule recuperate da un altro individuo e le rifiuterebbe. Pertanto, alcuni scienziati ritengono che le terapie cellulari personalizzate debbano essere generate da zero utilizzando un campione di sangue di ogni singolo paziente come materiale di partenza.

Il gruppo di ricerca dell’UCSF ha seguito un approccio diverso, utilizzando l’editing genetico per creare “cellule staminali universali” (chiamate cellule HIP) che non sono riconosciute dal sistema immunitario e possono essere utilizzate per creare “terapie cellulari universali”.

Il team ha testato la capacità di queste cellule di trattare tre principali malattie che colpiscono diversi sistemi di organi: malattia delle arterie periferiche; malattia polmonare ostruttiva cronica da deficit di alfa1-antitripsina; e insufficienza cardiaca, sempre più un’epidemia globale con oltre 5,7 milioni di pazienti solo negli Stati Uniti e circa 870.000 nuovi casi all’anno.

Gli scienziati hanno trapiantato cellule HIP specializzate e immuno-ingegnerizzate in topi con ciascuna di queste condizioni e sono stati in grado di dimostrare che la terapia cellulare potrebbe alleviare la malattia delle arterie periferiche negli arti posteriori, prevenire lo sviluppo di malattie polmonari nei topi con deficit di alfa1-antitripsina e alleviare insufficienza cardiaca nei topi dopo infarto miocardico.

Per migliorare l’aspetto traslazionale di questo studio proof-of-concept, i ricercatori hanno valutato l’efficacia del trattamento utilizzando parametri standard per studi clinici sull’uomo incentrati sull’esito e sulla funzione degli organi.

La promessa di un’opzione conveniente

Deuse, che è anche direttore chirurgico del Programma della valvola transcatetere e dirige la chirurgia cardiaca minimamente invasiva, intende esplorare il potenziale di queste cellule staminali universali per il trattamento di altre condizioni endocrine e cardiovascolari. Ha osservato che, a causa della novità dell’approccio, sarà cruciale un’introduzione attenta e misurata nelle sperimentazioni cliniche. Una volta di più sulla sicurezza umana, ha affermato, sarà più facile stimare quando i trattamenti che utilizzano cellule HIP potrebbero essere approvati e disponibili per i pazienti.

Uno dei grandi vantaggi di questo approccio, ha affermato Deuse, è che la strategia dell’ingegneria immunitaria ha un prezzo ragionevole. Renderebbe più conveniente la produzione di terapie cellulari universali e di alta qualità, potrebbe consentire il trattamento futuro di popolazioni di pazienti più ampie e facilitare l’accesso per i pazienti provenienti da comunità svantaggiate.

“Affinché una terapia abbia un ampio impatto, deve essere accessibile”, ha affermato Deuse. “Ecco perché ci concentriamo così tanto sull’ingegneria immunitaria e sullo sviluppo di cellule universali . Una volta che i costi si sono abbassati, l’accesso per tutti i pazienti bisognosi aumenta”.

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